直接改基因,真能永久预防心脏病吗

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虎嗅医疗组

作者

陈广晶

编辑

陈伊凡

头图

视觉中国

人类想一劳永逸“铲除”致命疾病的尝试又受挫了。

就在前不久，号称可以“一针永久预防心脏病”的基因编辑药物VERVE-，在启动临床试验4个月后被美国食品药品管理局（FDA）暂停了。涉及的适应症是杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）——这是动脉粥样硬化心血管疾病的一个亚型，可危及生命。这也是人类首次将基因疗法用在这一领域。

FDA还没有给出最终的解释，业界分析最可能的原因就是监管部门对新技术安全性的担忧。而据Verve公司消息，该药在英国和新西兰正在进行的试验数据并不包括在被叫停的临床试验申请范围内。

无论如何，消息一出，VerveTherapeutics公司的股价直接就大跌了24%。

心脏病，作为“头号健康杀手”，是全球最主要的疾病死亡原因。根据世界卫生组织（WHO)发布的《年全球健康评估报告》，年到年全球死于心脏病的人数增加了多万，达到了万人。可以看到，近年来商业精英意外猝死的情况越来越多，心源性猝死是其中主要原因。

为了对抗这类“健康杀手”，药品研发已经不再满足于疾病发生后的慢病管理，逐渐转向单疗程治愈，甚至是预防。

一针永久预防心脏病确实可行吗？VERVE-被叫停，是不是意味着，人类这一美梦的破灭？我们距离彻底摆脱致命疾病还有多远？

一针永久预防心脏病的美梦

此次事件的主角VerveTherapeutics，是一家美国的生物技术公司。根据该公司

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